જનીન થેરાપી એટલે શું? એડેનોસિન ડીએમિનેઝ $(ADA)$ ની ઉણપના ઉદાહરણ દ્વારા સમજાવો.

(N/A) જનીન થેરાપી એ જનીન મેનીપ્યુલેશન દ્વારા ખામીયુક્ત જનીનને સુધારવાની એક તકનીક છે. તેમાં ખામીયુક્ત જનીનને બદલવા માટે વ્યક્તિમાં સામાન્ય જનીન દાખલ કરવામાં આવે છે,ઉદાહરણ તરીકે,$ADA$ ની ઉણપ ધરાવતી વ્યક્તિમાં એડેનોસિન ડીએમિનેઝ $(ADA)$ માટેના જનીનનો પ્રવેશ.
એડેનોસિન ડીએમિનેઝ ઉત્સેચક રોગપ્રતિકારક તંત્રના સામાન્ય કાર્ય માટે મહત્વપૂર્ણ છે. આ વિકારથી પીડાતી વ્યક્તિની સારવાર અસ્થિમજ્જા (bone marrow) કોષોના પ્રત્યારોપણ દ્વારા કરી શકાય છે.
આ પ્રક્રિયામાં નીચેના પગલાંઓનો સમાવેશ થાય છે:
$1$. દર્દીની અસ્થિમજ્જામાંથી લિમ્ફોસાઇટ્સનું નિષ્કર્ષણ.
$2$. રેટ્રોવાયરલ વેક્ટરની મદદથી આ લિમ્ફોસાઇટ્સમાં કાર્યકારી $ADA$ જનીન દાખલ કરવું.
$3$. આ જનીનિક રીતે રૂપાંતરિત લિમ્ફોસાઇટ્સને દર્દીની અસ્થિમજ્જામાં ફરીથી દાખલ કરવા.
આમ,જનીન સક્રિય થાય છે,જે કાર્યકારી $T$-લિમ્ફોસાઇટ્સ ઉત્પન્ન કરે છે અને દર્દીની રોગપ્રતિકારક શક્તિને સક્રિય કરે છે.